Ayude a los investigadores a saber más sobre su vida con Neuropatía motora multifocal (NMM)

Nadie sabe más sobre el NMM que las personas que viven con él. Comparta sus experiencias con los principales investigadores en NMM para ayudarles a desarrollar posibles nuevas formas de tratarla.

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Tras el diagnóstico de mi hijo, tenía muchas preguntas y no sabía dónde encontrar respuestas. Know Rare me proporcionó un apoyo increíble... ¡No puedo agradecerles lo suficiente por darnos esperanza para el futuro!

Fran, mamá de Diego
Diagnosticado de Acidemia

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Nuestra misión es ayudar a las personas con enfermedades raras a sentirse más seguras de sí mismas.

Nuestro equipo de dedicadas enfermeras está aquí para guiar a las familias hacia ensayos clínicos vitales, ofreciendo consuelo y apoyo. El impacto global de Know Rare es un testimonio de su equipo, que se ha visto afectado por enfermedades raras y se centra en convertir su dolor en un propósito, tocando innumerables vidas con empatía y determinación.

Póngase en contacto con nosotros para contribuir al avance de la investigación sobre el NMM

Andreya Fletcher, Auxiliar de enfermería

Hace poco tuve el privilegio de ser asistente de investigación clínica, donde ayudé en varios aspectos de los ensayos clínicos, como la recogida de datos, el reclutamiento y el procesamiento de muestras. También estoy personalmente relacionada con las enfermedades raras, ya que mi madre está diagnosticada de trombastenia de Glanzmann, un trastorno raro de la coagulación de la sangre. Aprendiendo de las experiencias de mi madre y apoyándola en su viaje, entiendo lo aterrador que puede ser vivir con una enfermedad rara. Mi experiencia personal, combinada con mi experiencia profesional en investigación clínica, me ha dado las habilidades y conocimientos necesarios para ayudar a las personas afectadas por enfermedades raras.

Ayudar a los investigadores
más información sobre el NMM

La neuropatía motora multifocal (NMM) es un trastorno neurológico raro caracterizado por debilidad muscular progresiva y atrofia, principalmente en brazos y manos, sin pérdida sensorial. Consiste en ataques del sistema inmunitario a los nervios periféricos, lo que provoca una alteración de las señales nerviosas.

Los investigadores están estudiando la NMM y otras enfermedades raras mediante estudios observacionales o de historia natural, es decir, estudios clínicos en los que se observa a personas con enfermedades raras a lo largo del tiempo para comprender cómo progresan, cómo y cuándo se agravan los síntomas y cómo funcionan los medicamentos actuales. No se realizan cambios ni se administra medicación de estudio, por lo que seguirá con su rutina, medicación, visitas y estilo de vida actuales. Sólo compartirá su historial médico y sus experiencias con un especialista destacado en su enfermedad.

Esto ayudará a los investigadores a comprender mejor cómo es vivir con el NMM y a buscar una forma de mejorarlo. La información recopilada durante los estudios observacionales y de historia natural puede utilizarse después para desarrollar un estudio clínico de un posible nuevo medicamento, en el que usted podría estar interesado en participar.

Lo que hay que saber sobre los estudios de investigación observacionales

Un estudio observacional está diseñado para que los investigadores "observen" la vida cotidiana de una persona con una enfermedad rara.

Cuando tenemos dificultades, es importante aprender a decir: "Necesito ayuda". No hay una forma "correcta" de pedir ayuda, pero aquí tienes cómo empezar:

Lo que debe saber sobre la participación en ensayos clínicos

Los listados de ensayos clínicos suelen ser complicados. Aquí tienes una guía rápida para entender mejor los ensayos clínicos.

¿Le interesa contribuir al avance de la investigación en NMM?

Preguntas frecuentes

  • La neuropatía motora multifocal (NMM) es un trastorno neurológico poco frecuente caracterizado por debilidad y atrofia muscular progresivas, principalmente en brazos y manos, sin pérdida sensorial. Consiste en ataques del sistema inmunitario a los nervios periféricos, lo que provoca una alteración de las señales nerviosas.

  • Los estudios diseñados con el único propósito de recopilar información para comprender mejor la enfermedad o enfermedades se denominan "estudios observacionales". A diferencia de un estudio clínico para un posible tratamiento, no se administra ningún fármaco o medicamento de estudio: este tipo de estudio sólo sirve para recopilar información, y las personas que deciden participar siguen con su rutina actual, sin ningún cambio dirigido por el estudio. El estudio está diseñado únicamente para "observar" y no para "intervenir".

  • Hay tres razones principales por las que las personas deciden participar en un estudio observacional frente a un estudio de tratamiento (o intervención).

    1. Una oportunidad de participar en la investigación sin tener que arriesgarse a ninguna interrupción o cambio en el tratamiento actual de la enfermedad.

    2. Estar bajo la observación de los principales especialistas en la enfermedad rara de forma continuada, durante un largo periodo de tiempo.

    3. Ayudar a los investigadores a comprender mejor lo que supone vivir con la enfermedad, de modo que tengan más información para desarrollar nuevos tratamientos contra ella.

  • La participación en un estudio observacional es voluntaria, lo que permite a los individuos controlar su decisión de participar. Los participantes pueden retirarse del estudio en cualquier momento. Sin embargo, los participantes deben reconocer las responsabilidades que conlleva y considerar si pueden cumplir los requisitos antes de unirse a un estudio. El objetivo de los centros de estudios es proporcionar confianza asegurándose de que se responden sus preguntas y de que las expectativas son claras.

  • Nuestro equipo de atención al paciente le llamará para obtener más información sobre usted, incluido su historial médico y sanitario, su ubicación y su situación actual, para determinar si existe una oportunidad de investigación que se ajuste a su perfil. Estas oportunidades de investigación podrían incluir un ensayo/estudio clínico o un estudio observacional. Nuestro objetivo es proporcionarle información sobre los estudios disponibles y mantenerle informado sobre las oportunidades de participar ahora y en el futuro.

  • Piense en Know Rare como sus navegantes personales, o consejeros de orientación, con información sobre enfermedades raras y expertos en enfermedades líderes. Con un equipo experimentado en investigación médica y clínica, podemos ayudarle a entender la elegibilidad para los resultados de salud y ponerle en contacto con centros de investigación cercanos. Nuestro conocimiento del proceso de estudio observacional le garantiza una idea más clara de lo que puede esperar a lo largo de su viaje y le acompañamos en cada paso para que no tenga que hacerlo solo.

  • El uso de nuestros servicios es gratuito. Nuestra misión es crear conciencia sobre las oportunidades de investigación en curso y hacerlas más accesibles para las personas que viven con enfermedades raras. Nuestra empresa y nuestros fundadores, y muchos de los que forman parte de ella, han recorrido un camino de incertidumbre ante el diagnóstico de una enfermedad rara, y nos preocupamos de verdad por lo que podemos hacer para simplificar el proceso de selección y participación en estudios para los pacientes que quieran tomar parte en la investigación.

  • Esperamos proporcionarle información que le sirva de apoyo a la hora de enfrentarse a las numerosas complicaciones que conlleva vivir con una enfermedad rara. Es difícil encontrar médicos que conozcan bien muchas de estas enfermedades, y al participar en un estudio observacional tendrá acceso a un especialista destacado en su enfermedad. Si está pensando en participar en uno de estos estudios, nuestro equipo le informará de lo que puede esperar y le ayudará a encontrar un estudio que se ajuste a sus necesidades.

Póngase en contacto ahora

Ayude a los principales investigadores a conocer mejor la vida cotidiana con una enfermedad rara

Si usted, o un ser querido, está interesado en obtener más información sobre la participación en un estudio observacional, le animamos a que se ponga en contacto con nosotros rellenando el breve formulario que figura a continuación: